莫道克大學(xué)和佩倫研究所合建的分子醫(yī)學(xué)與創(chuàng)新治療中心的科研人員Rakesh Veedu博士是該項(xiàng)目的主要負(fù)責(zé)人，他說：“以RNA為基礎(chǔ)的藥物為研發(fā)精準(zhǔn)治療罕見病及后天性疾病的科學(xué)方法帶來了巨大的希望，這項(xiàng)新研究證明了一種新型化學(xué)物質(zhì)在RNA治療應(yīng)用中的潛力。”新發(fā)現(xiàn)的化學(xué)物質(zhì)被稱為硫代嗎啉酮thiomorpholinos (TMOs)，在應(yīng)用RNA療法方面非常有效，能夠以低劑量精準(zhǔn)定向疾病基因。

Veedu博士說：“與藥監(jiān)局FDA現(xiàn)行批準(zhǔn)藥物的化學(xué)物質(zhì)相比，該新型RNA治療分子可以使用常規(guī)的DNA或RNA制造儀器，以較低成本進(jìn)行大規(guī)模生產(chǎn)，如可用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的藥物等?！?/p>

該研究為醫(yī)治罕見病提供了很好的契機(jī)，這些疾病對兒童、青少年和年輕人的影響尤為嚴(yán)重，它們?nèi)匀浑y以診斷、治療并調(diào)查研究，因此開發(fā)罕見病療法的更有效平臺(tái)是健康和經(jīng)濟(jì)的雙重助推器。

在西澳州，少數(shù)病例給醫(yī)院帶來了沉重的負(fù)擔(dān)，2%的罕見病患者占住院費(fèi)用的10.5%，Veedu博士說硫代嗎啉酮TMO 用于研發(fā)有效的RNA靶向藥物，可以治療一系列疾病，包括罕見的遺傳疾病、代謝疾病、傳染疾病以及癌癥等。

科學(xué)家們下一步的工作是將轉(zhuǎn)化TMO藥物分子用于臨床干預(yù)治療。

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